据央视新闻10月21日报道，截至目前，我国已有种药品进入国家医保目录，其中，国内67%的已上市罕见病用药都在列。红星新闻记者了解到，国内目前已有60多种罕见病药特获批，其中的40多种已纳入医保。
“看到这样的消息特别开心，希望会越来越好，虽然知道有这样或那样的难处，但是希望剩下的那33%罕见病用药，也能有更多早日进入国家医保目录。”一位网友评论说。
今年9月17日，国家医疗保障局正式公布《年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过形式审查的申报药品名单》，共种药品正式通过形式审查。而通过形式审查的药品名单中包含了多款罕见病药物，如脊髓性肌萎缩症治疗药物利司扑兰口服溶液用散、Ⅰ型戈谢氏病治疗药物注射用伊米苷酶、Ⅰ型黏多糖贮积症的特效药注射用拉罗尼酶浓溶液、庞贝病治疗药物注射用阿糖苷酶α等。据悉，医保药品目录调整分为企业申报、形式审查、专家评审、谈判竞价等环节。目前，专家评审环节结束，即将进入谈判竞价环节。顺利通过目录调整的所有环节，才能最终被纳入国家医保药品目录并于明年起落地执行。
28岁的梁智超是广东惠州的一名戈谢病患者，治疗戈谢病的药物就在另外的33%中。梁智超也是目前已知的惠州唯一一位戈谢病患者。戈谢病为常染色体隐性遗传，致病基因位于1号染色体，导致人体无法化解葡萄糖脑苷脂，由此患者出现生长发育落后于同龄人、肝脾肿大、骨和关节受累等一些列症状。
“治疗戈谢病的药伊米苷酶很贵，一针就需要2万多元，如果按照计量打，一年得花费数百万。”梁智超母亲王女士告诉红星新闻记者。而这种伊米苷酶并不在国家医保目录中，属于剩下的那33%。
相关专家在接受红星新闻记者采访时表示，对于暂未纳入医保药品目录的高值罕见病用药，希望尝试更多的支付和援助手段，以便让患者看到治疗的可能。
现状：
罕见病治疗费用大多高昂
什么是罕见病？世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口数0.65‰到1‰的疾病，这其中有人们较为熟悉的白化病、血友病，也有并不被大多数人了解的庞贝病、法布雷病、戈谢病等等。
今年2月，弗若斯特沙利文咨询公司和北京病痛挑战公益基金会联合发布了《中国罕见病行业趋势观察报告》，称我国现有各类罕见病患者约万人，每年新增患者超过20万人。
相关部门也日益增加对罕见病的
