核酸药物！LNP携载GNAS的siRNA促进间充质干细胞向成骨细胞分化
-07-06报道，近日，来自英属哥伦比亚大学的研究者们在MolTher杂志上发表了题为“LipidNanoparticleMediatedSilencingofOsteogenicSuppressorGNASLeadstoOsteogenicDifferentiationofMesenchymalStemCellsInVivo”的文章，该研究数据表明，LNP转导siRNA具有促进MSCs向成骨细胞分化的潜力，并提示它们是治疗骨质疏松症和其他骨骼疾病的一种有前途的方法。
在本研究中，研究者检测了小干扰RNA(SiRNA)通过沉默骨间充质干细胞中的负抑制基因GNAS来促进成骨细胞分化和骨形成的能力。利用临床验证的脂纳米粒(LNP)siRNA递送系统，研究者发现在体外沉默MSCs中的抑制基因GNAS会导致类似于成骨细胞的分子和表型变化。
此外，研究者还证明了这些lnp-siRNAs可以在静脉注射后在致密骨中导入很大比例的小鼠间充质干细胞。骨髓间充质干细胞在不同动物模型中的转染可导致GNAS沉默，促进骨髓间充质干细胞向成骨细胞的分化。
原文：doi:10./j.ymthe..06..
NEJM发布遗传性肝病RNAi疗法2期临床试验结果，降低致病蛋白83%
-07-04日报道，近日，国际顶尖医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表了题为：FazirsiranforLiverDiseaseAssociatedwithAlpha1-AntitrypsinDeficiency的临床试验论文。这项2期临床试验旨在确定Fazirsiran（RNAi疗法）在治疗AAT缺乏相关肝病患者中的安全性和有效性。
Fazirsiran是一款由GalNAc递送siRNA的特异性靶向肝脏的RNAi疗法，通过靶向降解Z-AAT的mRNA，从而减少Z-AAT蛋白合成，缓解肝脏损伤。这项2期临床试验显示，患者肝脏中Z-AAT降低幅度中位数达83%，且肝脏健康相关生物标志物得到了显著且持续改善，高剂量组（mg）的12位患者中有7人观察到肝脏纤维化消退。
核酸药物:脂纳米粒运载编码多种抗痘病*单抗的未修饰mRNAs在兔体内的实验研究
-06-30报道，近日，来自美国陆*传染病医学院的研究者们在MolecularTherapy:NucleicAcids杂志上发表了题为“LipidnanoparticledeliveryofunmodifiedmRNAsencodingmultiplemonoclonalantibodiestargetingpoxvirusesinrabbits”的文章，该研究首次证明了在大型非啮齿动物物种中使用mRNA结构来发射多种抗体的可行性。根据经验得出的目标血清水平和观察到的衰减率，所达到的抗体水平不太可能提供保护。
在本实验中，研究者探索了利用编码三种先前描述的单抗C8A、C6C和C7D11的未经修饰的mRNA作为相对较大(3公斤)实验动物(兔)的天花对策的可行性。研究者从小鼠痘苗病*模型中确认了体外翻译、分泌和生物活性的信使核糖核酸结构物，并从提供临床益处的小鼠痘苗病*模型中鉴定了目标单抗水平。
本研究数据有助于确定生产一种基于核酸的疗法的可行性，该疗法可能需要发射多种单抗。单个单抗可能足以传递预期的治疗效果，但为了避免耐药性、提高效率或解决多方面/复杂的疾病，可能需要使用多个单抗。
原文：doi:10./j.omtn..05..
SignalTransductionandTargetedTherapy:人工智能在癌症靶点识别和药物发现中的应用
-06-29报道，近日，来自四川大学的研究者们在SignalTransductionandTargetedTherapy杂志上发表了题为“Artificialintelligenceincancertargetidentificationanddrugdiscovery”的综述性文章，该研究揭示了人工智能模型为我们提供了一个定量框架，以研究网络特征与癌症之间的关系，从而识别潜在的抗癌靶点，并发现新的候选药物。
在这里，研究者回顾和讨论如何使用人工智能方法来识别新的抗癌靶点和发现药物。首先，研究者描述了用于抗癌新靶点研究的人工智能生物分析的范围。其次，回顾和讨论了常用的基于网络和基于机器学习的人工智能算法的基本原理和理论。最后，研究者展示了人工智能方法在癌症目标识别和药物发现中的应用。
虽然研究者已经回顾和讨论了许多人工智能算法及其在抗癌新靶点识别和药物发现方面的相应应用，但这篇综述仍然太简短，不能涵盖整个研究领域。然而，由于人工智能算法在探索新的抗癌靶点和发现药物方面是有效的，这篇综述能为感兴趣的研究人员提供有价值的启示，以加深对人工智能生物学分析在癌症靶点识别和药物发现中背后的原理的理解。
原文：doi:10./s---0.
mRNA药物综述！基于信使核糖核酸的治疗
-06-28报道，近日，来自四川大学的研究者们在SignalTransductionandTargetedTherapy杂志上发表了题为“mRNA-basedtherapeutics:powerfulandversatiletoolsto